救治罕見病 關(guān)愛不缺席
2024-10-21 09:39:34? ?來源:人民日報 責(zé)任編輯:蔡秀明 我來說兩句 |
《人民日報》( 2024年10月21日 第 05 版) 【關(guān)鍵詞】罕見病藥品 【事件】前不久,北京市藥監(jiān)局會同北京市衛(wèi)生健康委、北京海關(guān)、首都機場臨空經(jīng)濟區(qū)管委會等部門出臺《北京市推動罕見病藥品保障先行區(qū)建設(shè)工作實施方案(試行)》《北京市促進臨床急需藥械進口工作實施方案(試行)》,進一步優(yōu)化罕見病和臨床急需藥械供應(yīng)保障機制。這一改革舉措有望縮短患者用藥等候時間,增加藥品藥械品種數(shù)量。 【點評】 罕見病是發(fā)病率非常低的疾病,又被稱為“孤兒病”。在世界衛(wèi)生組織的定義中,罕見病為患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰—1‰的疾病。目前,全球范圍內(nèi)已知的罕見病有7000至1萬種,包括漸凍癥、血友病、多發(fā)性硬化癥、脊髓性肌萎縮癥等。我國已登記罕見病病例約78萬例,患者對相關(guān)藥品臨床需求較為迫切。 然而,因為發(fā)病概率低、單個病種患者人數(shù)少,比起常見疾病,罕見病所需藥品市場規(guī)模小,對相關(guān)企業(yè)而言,研發(fā)生產(chǎn)成本更高,所以長期以來在供給端存在一定缺口,一些患者處于“人等藥”的焦慮之中。特別是,一些病種現(xiàn)階段還存在著“全球有藥,境內(nèi)無藥”的情況,因而部分患者只能選擇海外代購。這種方式需要面對高昂的成本以及復(fù)雜的流程,同時也存在一定的用藥安全隱患。 救治罕見病,關(guān)愛不能缺席。罕見病患者的健康關(guān)系著許多家庭的幸福,更好保障罕見病用藥,是健康中國建設(shè)的題中應(yīng)有之義。破解供給難題需要標本兼治,既要鼓勵源頭研發(fā),也應(yīng)從機制創(chuàng)新上尋求突破口,保障藥品及時順暢供應(yīng)。 近年來,我國推出一系列激勵政策,多途徑推動罕見病用藥研發(fā)上市,支持海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)和粵港澳大灣區(qū)的醫(yī)療機構(gòu)臨床急需藥品進口,實現(xiàn)罕見病用藥上市數(shù)量和速度雙提升。此次北京推出的新方案,探索建立涵蓋罕見病臨床急需藥品臨時進口、流通、使用全過程的“白名單”制度,運用“保稅備貨”模式實現(xiàn)罕見病藥品一次通關(guān)、多次出區(qū)使用。以機制創(chuàng)新簡化藥品進口審批、醫(yī)療機構(gòu)申請使用等流程,有助于推動由“人等藥”向“藥等人”轉(zhuǎn)變,讓罕見病患者得到更及時的治療。 如今,多層次罕見病用藥保障體系正在逐步建立。將80余種罕見病用藥納入醫(yī)保目錄,有效減輕患者及其家庭經(jīng)濟負擔(dān);實施以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)試點工作計劃(關(guān)愛計劃),優(yōu)化藥物研發(fā)的科學(xué)流程及技術(shù)要求;優(yōu)先審評審批臨床急需的罕見病類特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品,提高罕見病類特醫(yī)食品的可及性……隨著一系列保障支持罕見病醫(yī)療的務(wù)實舉措落地生效,我國罕見病患者用藥、治療環(huán)境正得到持續(xù)改善。 醫(yī)療是極為重要的民生。堅持人民至上、生命至上的價值理念,立足臨床需求積極先行先試,以改革力度釋放政策善意,及時打通體制機制中的堵點卡點,相信罕見病患者的生命健康將更有“醫(yī)”靠,健康中國建設(shè)也將更有溫度。 |
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